新兴生物制药公司百花齐放，扛起研发半壁江山

【编者按】新兴生物制药公司（EBP）是生命科学领域研发和创新的主力军，这些公司每年的研发支出少于 2 亿美元，或全球营收低于 5 亿美元。EBP 公司的产品战略可谓灵活多样，包括全新配方、增值药物、仿制药，甚至获得大公司的产品许可权投放到地区市场。

本文发于 IQVIA 艾昆纬咨询；经亿欧大健康编辑，供行业人士参考。

EBP 公司的研发具竞争力

2018 年全球有 3212 家 EBP 公司。EBP 公司的后期研发管线占全球的 73%，2003 年这一数字是 52%。相较而言，EBP 公司的早期研发管线占全球的 84%。EBP 的分子研发数量连续两年增长 15%。全球的 8706 个在研产品中（从发现到注册），80% 是 EBP 公司的产品。自 2013 年以来，EBP 公司的肿瘤药品增长了 74%，大多为靶向药物。90% 的新一代生物疗法，包括细胞疗法、基因疗法、RNAi 技术都是由 EBP 公司主导的。排名前 30 的 EBP 公司既有传统技术，又有前沿科技，覆盖广泛的疾病领域。

2018 年度，EBP 公司研发占全球总比重的 65%，在研发各个阶段的管线占比均超过大型药企。EBP 公司的药物研发复合成功率为 17%，超过其他类型的医药公司。

背靠大型药企，EBP 公司产品的商业表现更佳

EBP 公司不断追求创新。美国销售排名前 100 的药品中（美国药品销售的 40%），29 个药品来自 EBP 公司。2018 年上市的药品中，EBP 公司原研或上市的药品占比达 42%，高于 2017 年的 26%。相比而言，EBP 公司更加重视孤儿药，2018 年，EBP 公司上市药品的半数以上为孤儿药，四分之一的审批是基于单臂临床试验。

2018 年，EBP 公司新药研发到上市的中值耗时为 16.6 年，时长比其他类型公司短 30% 以上。EBP 公司的原研产品如果由其他类型公司上市，往往能够更快上市。购买资产的公司看到了产品价值，因而能够加速后续试验和审批。甄选商业表现好的产品，需要评估产品是否有未满足的临床需求，以及与现有治疗方案的差异性。纵观过去十年的上市药品，EBP 公司当仁不让的成为很多此类药品的原研公司，很多药品的上市是与大型公司合作，或被大型公司买入。值得注意的是，当 EBP 公司单打独斗上市新活性成分产品时，通常平均销售额要低于市场平均水平。

新兴生物制药公司融资渠道多样

新兴生物制药公司或新药研发通常由学术研究机构或风险投资孵化。展望生命科学未来的创新，风险投资规模就如行业前景的 " 晴雨表 "， 反映当前投资者的兴趣点和热点，新药研发维持在历史较高水平。目前，风险融资的总额和交易数量不断攀升。

新兴生物制药公司与大型制药公司的合作交易仍在继续，越来越多的合作交易付款时间在协议后期，包括设立更多里程碑付款和更低的预付款。2018 年，十大合作交易中的九笔是大型公司与 EBP 的合作交易，十大并购交易中的七笔涉及新兴生物制药公司。2018 年注册前药品的交易有 62 笔，比 2017 年的 36 笔增长 72%。大型制药公司正在继续收购或获得 EBP 产品的许可权：2018 年，45 家公司共达成 415 笔交易，总披露交易价值为 2720 亿美元。

2008 年，共有 168 家初创企业在各个治疗领域获得了 A 轮融资，十年后，他们取得了丰硕成果，成为新进获得融资初创企业的标杆。

2008 年，这些公司的研发重心就是肿瘤领域，时至今日，其重要性还在不断上升。初创企业获得了不同规模的资金，一些投资者需要设立临床里程碑来证明产品价值，而另一些投资者确信产品的巨大潜力，为初创企业提供更多的资金支持。

首次融资的 10 年后，51% 的公司仍为私有企业，17% 已经成为上市公司。在这 28 家上市公司中，有 5 家目前的市值超过 10 亿美元。43 家公司已被收购，其中超过一半的买家是其他的新兴生物制药公司。超过一半的被投公司的分子处于研发后期阶段，5 家公司的 6 种药物在融资后的十年内获批。

寻找最佳拍档，是 EBP 未来成功秘诀

药物研发和营销环境瞬息万变，在可预见的未来，EBP 公司将处于一个动态变化、错综复杂的环境中。大多数国家现有的医疗支出水平高居不下，商业环境的压力与日俱增。未来，那些充分利用数据分析、前沿科技、灵活商业模式的公司才能大获成功。一些公司可能会选择合作伙伴，使用技术或分析最大化商业价值，而另一些公司可能会把全部精力放在研发和营销上。能够找到 " 最佳拍档 "，与自身研发资产和组织能力相匹配，是 EBP 未来成功的秘诀之一。